经动脉化疗栓塞术（TACE）是肝细胞癌中期患者的标准治疗方法，而多激因子抑制剂索拉非尼可改善疾病晚期患者的生存。为此，研究者想确定TACE联合索拉非尼相比TACE联合安慰剂是否可以改善患者无进展生存期。
研究人员在英国的20家医院进行了一项多中心随机安慰剂对照的3期试验（TACE2），针对不可切除的肝细胞癌患者。被选患者年龄18岁及以上，东方合作肿瘤组（ECOG）表现状态为1以下，且患有Child-PughA型肝病。患者通过计算机化最小化算法按1：1随机分配到连续口服索拉非尼（mg每日两次）或安慰剂，这些药物放在TACE的药物洗脱支架（DEB-TACE，也叫药物释放支架）上，2-5周后通过肝动脉根据放射学反应和患者耐受性进行释放。患者按随机中心和血清甲胎蛋白浓度（ng/mL和≥ng/mL）分层。在研究期间，只有试验协调员才能在患者进展之前将其暴露于治疗分配。主要终点是无进展生存期，即随机化和进展之间的间隔，是根据“实体肿瘤1.1”（RECISTv1.1）中的响应评估标准或由于任何原因导致的死亡所决定，并通过意向治疗进行分析。安全性也是通过意向治疗分析。
研究发现，从年11月4日至年12月7日期间，实验共观察了例患者，最后因计划的临时无效分析而终止。86例病人筛查失败，其余名患者被随机分配：名使用索拉非尼，另外名使用安慰剂。索拉非尼组每日剂量中位数为mg（IQR.2-.0），安慰剂组为mg（.2-.0），时间中位数分别为.0天（IQR43.0-.0）和.0天（70.0-.5）。索拉非尼组和安慰剂组之间无进展生存期差异无统计学意义（风险比[HR]0.99[95%CI0.77-1.27]，p=0.94），索拉非尼组无进展生存期中位数为.0天（95%CI.0-.0），安慰剂组为.0天（.0-.0）。最常见的3-4级不良事件是疲劳（索拉非尼组例患者中有29例[18%]，安慰剂组例患者中有21例[13%]），腹痛（20[13%]vs12[8%]），腹泻（16[10%]vs4[3%]），胃肠道疾病（18[11%]vs12[8%]）和手足皮肤反应（12[8%]和无）。在索拉非尼组例患者中有65例（41%）至少发生一次严重不良事件，安慰剂组例中有50例（32%）报告了严重不良事件；总共报告了次严重不良事件，索拉非尼组95次（52%）而安慰剂组86次（48%）。因DEB-TACE每组中发生三例死亡事件。四例死亡归因于研究药物：索拉非尼组3例，安慰剂组1例。
研究表明：向DEB-TACE加入索拉非尼不能改善肝细胞癌患者的无进展生存期。替代性全身治疗方法还需要与TACE联合评估以改善患者的预后。
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