本期同大家分享近期发表在JVIR上有关不可切除肝癌动脉化疗栓塞治疗的一篇文章。研究基于成本-效果分析,比较载药微球栓塞(D-TACE)与传统肝动脉化疗栓塞(C-TACE)孰优孰劣。
注释:成本-效果分析(Cost-EffectivenessAnalysis,CEA)是应用最广泛的药物经济学方法之一。CEA方法是以特定的临床治疗目的(生理参数、功能状态、增寿年等)为衡量指标,计算不同方案或疗法的每单位治疗效果所用的成本。CEA的结果不用货币单位来表示,而通常使用健康结果或临床治疗指标,如抢救患者数、治愈率、延长的生命年、血压降低值等指标的变化。
研究从支付人的视角构建决策分析模型,模型模拟不可切除肝癌患者的临床病程,包括围手术期并发症,其它治疗(消融、放射栓塞、或全身治疗)、姑息治疗及死亡。建模中所用的临床参数均来源于既往的文献。
决策树结构如下
研究结果
C-TACE组患者获得2.11个质量调整生存年(QALY),均花费美元;
D-TACE组患者获得1.71个质量调整生存年,均花费美元;
C-TACE组比D-TACE组多获得0.40QALYs,相当于天完全健康或天HCC稳定无进展;
注释:质量调整寿命年(QALYs,Quality-adjustedlifeyears)一种调整的期望寿命。如果经过诊断,认为一位患者可以在有疾病的状态生存10年。假设这位患者可以选择完全健康但是生存的时间将会减少为8年,则该患者今后10年将被认为是8个质量调整寿命年(QALYs)。
上图为概率灵敏度分析中10,次迭代的散点图。图中的每个点都代表概率灵敏度分析的10,次迭代,虚线表示支付意愿(WTP)阈值。位于WTP线下方的所有点表示C-TACE比D-TACE更具成本效益。
注释:支付意愿是消费者对所接受的货物和劳务的估价或愿付出的代价。
注释:在多个不确定因素中,假定其他因素不变化,仅考虑两个因素变化对经济指标的影响,称为双因素敏感性分析(TwoWaySensitivityAnalysisi)。
上图中,每个区域中的颜色表示相应的策略更具成本效益。而整个区域均为C-TACE颜色,显然在不考虑并发症的情况下,C-TACE更具成本效益。
上图可以理解为:如果C-TACE死亡率的绝对值比D-TACE死亡率高17%,D-TACE才变得划算。
上图可以理解为:C-TACE后疾病进展风险绝对值不高于D-TACE的0.4%时,C-TACE更加经济有效。
上图可以理解为:如果D-TACE的绝对生存率能比C-TACE高出2.5%,则D-TACE更经济有效。
研究结论
C-TACE以较低的成本获得较长的质量调整生存年,较D-TACE经济有效。
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1、选用的数据是否可靠?
本研究的数据主要来自Facciorusso等的报道,包含有例患者,平均随访时间42个月。这项研究虽然为回顾性队列,但比其它RCT随访时间都长,所以本文作者选用了Facciorusso等的数据进行分析建模。研究者应该认为这套数据为迄今最合适的。
2、是否有类似的成本效果研究?
年,来自意大利Cucchetti等的类似研究显示D-TACE更经济有效,本研究的结果却与之背道而驰。来自两个国家的研究存在诸多差异,比如意大利的研究模型中以1年为周期统计患病率及生存率,而美国的研究中以3个月为间隔统计,更加有利于评价健康获益。不同国家、不同医保体系、不同医疗条件以及不同特征的患病人群等等都可能影响结果。所以,我们需慎重对待这一结果。
3、不考虑成本的情况下孰优孰劣?
Facciorusso等的荟萃分析中纳入12个研究包括名患者,结果显示两种治疗策略在术后1-,2-,和3-年的生存率、客观缓解率、副反应等方面都没有统计学差异;4个随机对照实验(分别纳入、、67和30例患者)也均未证实D-TACE具有更优的生存获益,但在手术并发症方面,显示出D-TACE发生率低。可见,目前尚无高级别的循证医学证据能回答孰优孰劣,真相仍需要时间!
本研究涉及药物经济学,很多概念不易理解,不知道我的表述都是否妥当,如有理解不对的地方,还请大家批评指正!
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